Atrofia Muscular Espinhal

A SMA afeta pessoas de todas as faixas etárias – bebés, crianças, adolescentes e adultos – com vários níveis de gravidade.¹ Os bebés e as crianças podem desenvolver SMA com início na infância, a forma mais grave da doença, que pode levar à paralisia e impedir que os bebés realizem funções básicas de vida, como engolir ou segurar a cabeça.^2,3 A SMA com início tardio é mais frequente em crianças, adolescentes e adultos, que podem sofrer de fraqueza e incapacidade muscular significativa, como a incapacidade de se levantarem ou de andarem de forma independente.^1,2,4

Anteriormente, as pessoas que vivem com SMA e as suas famílias não tinham opções terapêuticas. A situação mudou em dezembro de 2016, quando a Biogen recebeu a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para a primeira terapêutica para o tratamento da SMA.⁵ A terapêutica foi, desde então, aprovada em mais de 60 países, incluindo Portugal, e tem até hoje ajudado milhares de doentes em todo o mundo.⁶

O compromisso da Biogen para com a comunidade da SMA é inequívoco e continuamos a promover a investigação com o objetivo de responder a necessidades não preenchidas e de melhorar os resultados clínicos das pessoas que vivem com esta doença.

A Biogen está a colaborar com a Ionis Pharmaceuticals no sentido de identificar novas opções terapêuticas – especificamente, novos candidatos de oligonucleotídeos antisense (antisense oligonucleotides, ASOs).
A Biogen está a reforçar os seus conhecimentos sobre SMA para desenvolver possíveis opções e soluções terapêuticas noutras indicações neuromusculares com muitas necessidades não preenchidas.