Áreas Terapêuticas

Ataxia de Friedreich

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Ataxia de Friedreich (AF)

A AF é uma doença neuromuscular genética, debilitante e que reduz a esperança de vida, afetando aproximadamente 15 000 indivíduos em todo o mundo.1 Os primeiros sintomas da AF, como a perda progressiva de coordenação, a fraqueza muscular e a fadiga, surgem normalmente em crianças e podem sobrepor-se a outras doenças. Muitas pessoas com AF utilizam auxiliares de marcha e necessitam frequentemente de uma cadeira de rodas. A maioria das pessoas terá de utilizar uma cadeira de rodas num prazo de 10 a 20 anos após o diagnóstico. Outros sintomas da AF incluem insuficiência visual, perda de audição, fala arrastada, escoliose agressiva, diabetes mellitus e problemas cardíacos graves.1

A nossa abordagem

A Biogen adquiriu a Reata Pharmaceuticals em setembro de 2023 e, graças ao trabalho excecional da Reata, temos o orgulho de disponibilizar o primeiro e único tratamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para pessoas com AF com 16 anos ou mais.

Factos e números

75%

Cerca de 75% das pessoas com AF são diagnosticadas entre os 5 e os 18 anos de idade.1

37 anos

A esperança média de vida das pessoas que vivem com AF é de 37 anos.2

 

 

10-20 anos

A maioria das pessoas que vivem com AF terá de utilizar uma cadeira de rodas no prazo de 10 a 20 anos após os primeiros sintomas.3

Referências:

1. Friedreich's Ataxia Research Alliance - What is FA? (curefa.org). Acedido em: junho de 2024

2. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.

3.  Rummey et al., E Clinical Medicine 18, 2020

Biogen-237427 | Julho 2024